بیماران SMA چند سال عمر می‌کنند؟
رئیس مرکز مدیریت پیوند و درمان بیماری‌های وزارت بهداشت ضمن تشریح بسته حمایتی وزارت بهداشت برای بیماران SMA، گفت: طبق برآورد‌های ما هزینه بسته خدمتی برای کل بیماران SMA بالغ بر ۲۳۰ میلیارد ریال است.
خبرگزاری ایسنا: دکتر مهدی شادنوش با بیان اینکه بیماری SMA بعد از CF دومین بیماری کشنده اتوزومال مغلوب است که با ضعف پیش‌رونده عضلانی و به‌واسطه تخریب نورون‌های حرکتی آلفا در شاخ قدامی نخاع رخ می‌دهد، گفت: فرم‌های شایع این بیماری در ۸۰ درصد موارد ناشی از نقص ژنتیکی بوده و موارد کمتر شایع آن که شامل ۲۰ درصد موارد هستند، به نقص ژنتیکی ارتباط ندارند. بیماری SMA چند نوع دارد؟
وی با بیان اینکه میزان شیوع این بیماری حدود ۱۰ نفر در هر ۱۰۰ هزار نفر است، افزود: پیش‌بینی می‌شود که در ایران حدود ۲۰۰۰ بیمار مبتلا به SMA وجود داشته باشد. باید توجه کرد که فرم‌های شایع این بیماری شامل چهار تیپ بوده که در تیپ یک آن که ۵۸ درصد موارد مبتلا را شامل می‌شود، در این تیپ علائم بیماری از بدو تولد تا شش ماهگی آغاز شده و متأسفانه بیمار تا دو سال بیشتر عمر نمی‌کند. در تیپ دو نیز که ۲۹ درصد موراد بیماری را به خود اختصاص می‌دهد، علائم بین شش تا ۱۸ ماهگی بروز کرده و اغلب بیماران مبتلا به این تیپ عمدتاً تا ۲۵ سالگی عمر می‌کنند.
شادنوش ادامه داد: ۱۲ درصد مبتلایان به SMA در تیپ سوم این بیماری قرار می‌گیرند که علائمش بین ۱۸ ماهگی تا ۳۰ سالگی ممکن است بروز پیدا کند و اغلب آن‌ها عمر طبیعی خواهند داشت. یک درصد موارد نیز در تیپ چهار بیماری جای می‌گیرند که علائمشان بعد از ۳۰ سالگی شروع شده و غالباً عمری طبیعی دارند. "اسپینرازا" SMA را قطعی درمان نمی‌کند
رئیس مرکز مدیریت پیوند و درمان بیماری‌های وزارت بهداشت با بیان اینکه داروی مورد نیاز بیماران SMA، اسپینرازا نام دارد و هر چه زودتر به‌کارگیری شود، مؤثرتر خواهد بود، گفت: باید توجه کرد که مصرف این دارو بیشتر در تیپ یک و دو در صورت عدم آسیب مغزی و در تیپ سه در زیر ۳۰ سالگی مؤثرتر بوده و اولویت دارد. البته از آنجایی که داروی اسپینرازا گران است، تحت پوشش بیمه قرار نگرفته و در بسیاری از کشور‌های دیگر هم حمایت‌های مالی از این دارو انجام نمی‌شود. در عین حال هنوز اثرات این دارو به‌طور کامل مشخص نیست و اثربخشی آن هم مورد تأیید مراکز آکادمیک قرار نگرفته است.
شادنوش با تاکید بر اینکه استفاده از این دارو جنبه درمانی قطعی نداشته و تنها می‌تواند از پیشرفت بیماری جلوگیری کند، درباره اقدامات حمایتی وزارت بهداشت برای بیماران SMA، گفت: قبل از اینکه بخواهیم حمایت دارویی از این بیماران انجام دهیم، باید بدانیم که این بیماران بیشتر نیازمند حمایت‌های تشخیصی، درمانی، توانبخشی و غربالگری هستند. بسته حمایتی وزارت بهداشت برای بیماران SMA
وی افزود: در این راستا بسته حمایتی از سوی وزارت بهداشت تدوین شده است که اجزا دیده شده در آن شامل ویزیت‌های دوره‌ای پزشکان متخصص، گرفتن نوار عصب و عضله، انجام آزمایش‌های ژنتیکی با روش MLPA برای غربالگری جنین و برای تشخیص قطعی بیمار مشکوک، کاردرمانی و فیزیوتراپی، بستری در صورت عفونت ریوی، ارائه مکمل‌هایی مانند روی، کلسیم و ویتامین D. به بیماران، تزریق واکسن‌هایی، چون آنفلوآنزا و پنوموکوک برای بیماران و… است. همچنین برخی از بیماران به دستگاه‌های کمک تنفسی نظیر دستگاه محرک سرفه، دستگاه اکسیژن‌ساز، دستگاه درمان اختلال خواب و… نیز در منزل نیاز دارند.
شانوش درباره اعتبار مورد نیاز برای تامن داروی این بیماران نیز گفت: باید توجه کرد که میزان مورد نیاز دارو برای هر بیمار در سال اول شش تزریق و از سال دوم تا پنجم، سالی سه تزریق است که مجموعاً برای این دوره درمانی ۱۸ آمپول شامل داروی بیماران SMA نیاز خواهد بود. حال قیمت هر آمپول ۷۰ هزار دلار برآورد شده است؛ بنابراین مجموع هزینه‌های هر یک بیمار SMA یک میلیون و ۲۰۰ هزار دلار خواهد بود.
وی تاکید کرد که هنوز در ایران طرح سرشماری بیماران SMA کامل نشده است و بنابراین محاسبه دقیقی از بیماران نیازمند دارو وجود ندارد. البته طبق پیش‌بینی ما ۳۰ درصد بیماران SMA در کشور به دارو نیاز دارند. در عین حال باید توجه کرد که طبق برآورد‌های ما هزینه بسته خدمتی برای کل بیماران SMA بالغ بر ۲۳۰ میلیارد ریال بوده و هزینه تجهیزات کمک تنفسی مورد نیاز در منزل نیز برای ۴۰ درصد بیماران حدود ۴۰۰ میلیارد ریال خواهد بود.