دیستروفی عضلانی دوشن با دارو درمان می شود؟

سرویس سبک زندگی فردا: شرکت داروسازی کاتاباسیس Catabasis در کیمریج ایالت ماساچوست آمریکا اعلام کرد: مرحله سوم کارآزمایی بالینی جهانی، با ارزیابی اثربخشی و ایمنی در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) با ثبت نام از پسران در سنین ۴ تا ۷ ساله، در ماه‌های آینده، شروع خواهد شد. سرخط نتایج این آزمایش، که پلاریس POLARIS نامیده می‌شود، در آوریل ۲۰۲۰ مورد انتظار است، و این داده‌ها ممکن است برای حمایت از درخواست مجوز اِداسالونکسنت edasalonexent جهت درمان دیستروفی عضلانی دوشن، مورد استفاده باشد، (که) یک شرکت مطبوعاتی (آن را) منتشر میکند. به نقل از ایسکانیوز بخوانید. اِداسالونِکسنت، که توسط شرکت کاتاباسیس ساخته شده، یک ریز مولکول طراحی شده برای مهار پروتئین اِن اِف- کی بی NF-κB است که باعث آسیب عضلانی و جلوگیری از بازسازی و ترمیم عضلات در دیستروفی عضلانی دوشن می‌شود. این (پروژه)، به عنوان پتانسیل درمانی، برای همه بیماران، بدون در نظر گرفتن جهش ایجادکننده بیماری، در حال توسعه است. POLARIS انتظار دارد ۱۲۵ بیمار با جهش‌های مختلف دیستروفین، ثبت نام کنند؛ واجدان شرایط، حداقل برای شش ماه قبل از ثبت نام، تحت درمان با استروئید نخواهند بود. پسران تحت درمان با اتِپلیرسِن Eteplirsen (آکسون شماره ۵۱، توسط شرکت داروسازی سارپتا Sarepta Therapeutics) ممکن است واجد شرایط شرکت کردن باشند. بیماران به صـورت تصادفی به مدت ۱۲ ماه داروی اِداسالونِکسنت یا پلاسِبو (دارونمـای بی اثر و خنثی) دریافت خواهند کرد. سپس از آن‌ها دعوت خواهند شد تا در ادامه، در مطالعه کارآزمایی باقی بمانند، که همه با اِداسالونِکسنت درمان خواهند شد. محققان، اثربخشی درمان را - هدف اولیه مطالعه - با اندازه گیری تغییرات مهارت‌های حرکتی با استفاده از نمره ارزیابی NSAA (مقیاس درجه بندی ۱۷ موردی، برای سنجش توانایی‌های حرکتی عملکردی در کودکان مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن دارای حرکت) در پایان مطالعه و در مقایسه با بیماران برخوردار از پلاسبو، تعیین خواهند کرد. اهداف اضافی یا ثانویه؛ نمرات بیمار در سایر آزمایش‌های عملکردی خواهد بود، از جمله: مدت زمان ایستادن، بالا رفتن تا طبقه چهار و آزمایش راه رفتن ۱۰ متری، به اجرا در خواهد آمد. رشد پسران، سلامت قلب و استخوان نیز، تحلیل و تحلیل خواهد شد. طرح کارآزمایی پلاریس POLARIS - در مشاوره با اداره غذا و داروی ایالات متحده (FDA) انجام شده - مشابه مطالعه مراحل درحال پیشرفت ۱ و ۲ شرکت کاتاباسیس Phase ۱/۲ MoveDMD (NCT۰۲۴۳۹۲۱۶) Catabasis که نتایج امیدبخشی را گزارش کرده است. بنابر داده‌های به اشتراک گذاشته شده در کنفرانس اخیر علوم مغز و اعصاب، درمان اِداسالونِکسنت در تقریبا طی مدت زمان یک ساله در دوز بالای ۱۰۰ میلی گرم در هرکیلوگرم، تاخیر قابل توجهی را در پیشرفت بیماری و کاهش التهاب و تجمع چربی ماهیچه‌ای داشته است. مزایای درمان در این گروه با دوز بالا، پس از ۱۲ هفته درمان، قابل توجه و معنی دار بود و برای ۴۸ هفته یا پایان مطالعه برقرار بود. "ما یک مطالعه قوی را با پلاریس دوشنی POLARIS DMD برای ارزیابی اِداسالونِکسنت به عنوان درمان جدید بالقوه، برای دوشن طراحی کرده ایم. جوآن دونووان Joanne Donovan، رئیس بخش پزشکی کاتابسیس، در این باره گفت: "ما از افراد بسیاری که بخشی از جامعه دوشن هستند بهره می‌بریم و با آمادگی هایمان برای شروع کارآزمایی، در شرایط و مسیر خوبی هستیم". اِداسالونِکسنت به عنوان یک درمان واحد، در حال توسعه است، اما (می تواند) به عنوان یک ترکیب احتمالی با سایر درمان‌هایی که برای افزایش سطح دیستروفین به کار می‌روند، نیز باشد. ما بسیار هیجان زده هستیم که اِداسالونِکسنت را، به طور بالقوه از طریق آخرین مرحله توسعه بالینی، به امید تهیه یک گزینه درمانی جدید، برای همه پسران مبتلا به این بیماری، جلو ببریم. دونووان اضافه کرد: ما معتقدیم که ِاداسالونِکسنت پتانسیل مهمی را به خودی خود به عنوان یک درمان (مجزا) و همچنین در ترکیب با سایر روش‌های درمانی " داراست. کمیسیون اروپا و اداره نظارت بر غذا و داروی آمریکا FDA هر دو، داروی خوراکی اِداسالونِکسنت را به عنوان پتانسیل درمانی DMD معین کرده اند، و FDA نیز آن را به سرعت در جریان (رسیدن به هدف غائی) قرار داده است - افزایش امکان بازدید و بررسی هرچه سریع‌تر نظارتی.