موفقیت ژن‌درمانی در بیماری پارکینسون

خبرگزاری میزان: این تکنیک امیدهای زیادی را در طولانی‌کردن اثربخشی لوودوپا، درمان اصلی بیماری‌های نورودژنراتیو پیشرونده، برانگیخته است. لوودوپا تولید یک آنزیم کلیدی را که برای تبدیل دارو به نوروترانسمیتر دوپامین ضروری است، افزایش می‌دهد. تخمین زده می‌شود 7 تا 10 میلیون نفر در سراسر دنیا مبتلا به بیماری پارکینسون هستند که در اثر دژنراسیون نورون‌های تولیدکننده دوپامین ایجاد می‌شود. لوودوپا می‌تواند جایگزین کمبود دوپامین برای مدتی شود، اما در نهایت، دارو اثربخشی خود را از دست می‌دهد و به دنبال آن، افزایش در دوزاژ دارو می‌تواند عوارض جانبی ناتوان‌کننده‌ای برجای گذارد. با دژنراسیون نورون‌ها دوپامین کمتری تولید می‌شود. یک دلیل برای این موضوع، کاهش آنزیمی است که برای تبدیل لوودوپا به دوپامین لازم است. با قرار دادن ژن برای این آنزیم درون سلول‌هایی که در مناطق خاصی از مغز قرار دارند، امید می‌رود درمان با لوودوپا برای مدت طولانی‌تری موثر باشد. در ژن‌درمانی، از یک ویروس بی‌ضرر به نام adeno-associated virus-2 استفاده می‌شود تا ژن تولید کننده آنزیم را با نام aromatic L-amino acid decarboxylase به درون نورون‌ها حمل کند. زمانی که این ژن درون نورون جایگیری می‌شود، دستگاه سلولی شروع به حرکت کرده و تولید آنزیم AADC را افزایش می‌دهد. برای ارایه این درمان به بیمار، پزشک در هر طرف از جمجمه بیمار سوراخ کوچکی ایجاد می‌کند تا کاتتر نازکی را به پوتامن برساند. پوتامن منطقه‌ای از مغز است که یک قسمت مهم از مدارهای متاثر شده در اثر بیماری پارکینسون در آنجا قرار دارد. پس از آنکه ژن‌درمانی برای ساعت‌ها اینفیوزن می‌شود، کاتتر بیرون آورده شده و جمجمه ترمیم می‌شود. در طول دوره مطالعه، محققان دوزهای مختلف تزریق را بررسی خواهند کرد. تا 20 بیمار در دو کلینیک، پیتزبورگ و سانفرانسیسکو، به مدت 3 سال پیگیری می‌شوند تا وضعیت بیماری و دارودرمانی در آنها مجددا ارزیابی شود. محقق ارشد این مطالعه از دانشگاه کالیفرنیاف پیش از این هم با انجام مطالعه‌ای، نشان داده بود ژن‌درمانی می‌تواند با ایمنی کامل تجویز شود.